Одборен је први лек на свету за лечење Паркинсонове болести

Ускоро почиње производња и продаја два нова медицинска производа која могу променити будућност лечења Паркинсонове болести и срчаних обољења. Реч је о терапији Амшепури, намењеној лечењу Паркинсонове болести, као и леку Рехарт, развијеном за пацијенте са исхемијском кардиомиопатијом.

Оба третмана заснивају се на индукованим матичним ћелијама (iPS ћелијама). Терапија подразумева трансплантацију нервних ћелија узгајаних из iPS ћелија директно у мозак пацијента, где оне треба да надокнаде ћелије које више не функционишу због болести.

Паркинсонова болест је хронични неуролошки поремећај који постепено оштећује моторни систем. Болест се најчешће испољава дрхтањем, успореним покретима и проблемима са равнотежом, а процењује се да у свету од ње болује око 10 милиона људи. Тренутно доступне терапије углавном ублажавају симптоме, али не успоравају сам ток болести.

У клиничком испитивању новог лека које су водили истраживачи са Универзитета у Кјоту учествовало је седам пацијената старости између 50 и 69 година. Сваком од њих у мозак је имплантирано пет или десет милиона ћелија са обе стране мозга. Те ћелије, добијене од здравих донора, развијене су у прекурсоре можданих ћелија које производе допамин - супстанцу која недостаје код особа са Паркинсоновом болешћу.

Пацијенти су праћени две године, а резултати су показали да третман није изазвао озбиљне нежељене ефекте. Код четири пацијента уочено је и побољшање симптома болести. 

Јапанске власти су леку дале условно и временски ограничено одобрење, у оквиру посебног система који омогућава да иновативни медицински производи брже стигну до пацијената. Такав поступак подразумева да се лек одобри на основу мањег броја пацијената него у класичним клиничким испитивањима, али уз наставак праћења његове безбедности и ефикасности.

Истовремено је одобрен и третман Рехарт. Реч је о плочама срчаног мишића узгојеним из iPS ћелија, које се уграђују у срце пацијента са тешком срчаном инсуфицијенцијом. Оне могу да подстакну стварање нових крвних судова и помогну обнављање функције срчаног мишића.

Ако све буде текло по плану, ови третмани могли би се наћи на тржишту већ током лета, што би их учинило првим комерцијално доступним медицинским производима на свету заснованим на iPS ћелијама.

Развој ове технологије тесно је повезан са радом јапанског научника Шиње Јаманаке, који је 2012. године добио Нобелову награду за физиологију или медицину. Он је открио како се зреле, већ специјализоване ћелије могу "вратити" у ранији стадијум развоја, чиме се добијају iPS ћелије способне да се трансформишу у готово било који тип ћелија у телу.

Захваљујући том открићу, регенеративна медицина постала је једна од приоритетних области научног развоја у Јапану. Теоретски, iPS ћелије омогућавају узгој различитих ткива и потенцијално лечење читавог низа болести код којих је потребна обнова оштећених органа.