Најскупљи лек на свету од данас и у Србији: Мали Лав први примио "золгенсму"

Најскупљи лек на свету, "золгенсма", од данас се даје и у Србији, а како РТС преноси, Лав Теодоровић је прво дете у нашој земљи са спиналном мишићном атрофијом које је примило ту терапију у Дечјој клиници у Тиршовој.

Професор Димитрије Николић из Дечје клинике у Тиршовој каже да је двогодишњи дечак добро и очекује да сутра буде пушен кући.

Он је оценио да је за пацијента, клинику и цео тим лекара данашњи дан веома важан моменат

"Ово је нешто што је веома велика ствар са стручног аспекта, искористио бих термин 'револуционарна ствар'", оценио је Николић.

Он се захвалио Републичком фонду за здравствено осигурање (РФЗО) и директорки Сањи Радојевић Шкодрић, јер су, како је истакао, од Фонда и ње лично, лекари увек имали велику подршку.

Од данас ће и свако друго дете које испуни критеријуме, а болује од спиналне мишићне атрофије, моћи да прими овај лек у Универзитетској дечјој болници у Тиршовој која има најсавременије капацитете за давање те најновије генске терапије.

"До сада су сва деца која су примала генску терапију лечена у Мађарској и Америци, а то је десеторо деце. Осим самог лека, плаћали су и путне трошкове, трошкове болничког лечења, трошкове за пратиоца и саму физикалну рехабилитацију. То су огромна финансијска средства, а од данас ће све то бити доступно о трошку државе у Србији", рекла је за Дневник РТС-а директорка РФЗО Сања Радојевић Шкодрић.

Искључиво ће лекари, на основу стручних критеријума, одлучивати о томе да ли ће неко дете добити генску терапију, или један од преостала два лека за спиналну мишићну атрофију – "рисдиплам" и "спинраза".

Неки од критеријума су специфичне генетске анализе или тестирања, а потребно је и да дете има до две године, јер је у том узрасту терапија ефикаснија.

"Протокол је такав да се терапија добије једанпут", каже Радојевић Шкодрић.

То што је неки лек најскупљи, како она каже, не значи да је најбољи за свако дете. Најважније је, ипак, да су у Србији сада доступна сва три лека за ову болест.

"Процена је да ће на годишњем нивоу бити од петоро до шесторо деце кандидата за 'золгенсму'. Претходна два лека се дају већ од 2018. године, тада смо укључили четири пацијента... Ове године 84 пацијента лечимо од спиналне мишићне атрофије, што је две трећине оболелих од те болести", рекла је директорка РФЗО.

Шкодрић подсећа и да се пилот-пројекат скрининга на ову болест од прошле године спроводи у ГАК "Народни фронт" у Београду, као и у Крагујевцу, и додаје да се нада да ће се скрининг од септембра ове године примењивати код свих новорођенчади.

"Скрининг се спроводи за сву новорођену децу у 20 земаља на свету. Ми смо једна од тих 20 земаља, као што су Италија, Немачка, Аустрија, део Канаде, Америке, Јапан... Скрининг је јако важан, јер свака рана дијагностика омогућава рану терапију и самим тим најбољи могући исход лечења", наглашава Сања Радојевић Шкодрић.

Сама процедура скрининга је, како каже, једноставна.

"Сваком новорођеном детету ће бити урађена анализа. Вади се крв из пете новорођенчета и шаље се на генетску анализу у лабораторију. Уколико постоји дијагноза спиналне мишићне атрофије, онда се генетским тестирањем одређује за који лек је дете кандидат", рекла је директорка РФЗО.

Шкодрић наглашава и значај ране дијагностике и ране терапије јер је, како каже, пре 10 година животни век ових пацијената био две до три године, а данас они доживљавају средње доба.