Србија ће правити лек за СМА: Бољи од "золгенсме" која кошта два милиона долара

Тим научника са Универзитета у Крагујевцу и Београду ће, током наредне три године, доћи до иновативног лека који ће успорити или у потпуности зауставити деградацију мишића због спиналне мишићне атрофије (СМА) код одојчади, медикамента знатно јефтинијег и ефикаснијег од "золгенсме" која кошта 2,125 милиона долара.

"Наш концепт истраживања замишљен је на томе да инактивирамо протеине који окружују ДНК, тзв. епигенетске протеине, и тиме индиректно утичемо на даље одвијање болести. Епигенетика је научна дисциплина са изузетном експанзијом и потенцијално великим утицајем на медицину. Наш допринос епигенетици биће и кроз примену вештачке интелигенције за дизајн епигенетских лекова, тиме пратећи најсавременије трендове у хемији, фармацији и медицини. На крају ће дизајнирани молекули бити хемијски синтетисани и фармаколошки испитани, с надом да ћемо развити изузетно ефикасне лекове у борби против СМА", истиче вођа тима др Милан Младеновић, ванредни професор Природно-математичког факултета у Крагујевцу.

Такође, истиче да је постојећи лек "золгенсма" генетска терапија, односно део генетског материјала једног за нас безопасног адено вируса, који када се унесе у хумани генетски материјал, треба да стимулише поновно стварање СМН протеина. На сличан начин функционишу и бројне вакцине против других болести које се годинама употребљавају у медицини. Ипак, припрема таквог лека и сам процес давања терапије је јако скуп и износи 2,125 милиона америчких долара по терапији.

"Као што сам већ наговестио, лекови које ћемо развијати неће утицати на ДНК већ на протеине који окружују ДНК бебе. Након прегледа научне литературе установили смо да би симптоми СМА могли бити значајно, ако не и у потпуности ублажени ако би се активност једног епигенетског протеина који се назива хистон деацетилаза 4, скраћено ХДАЦ4, потпуно искључила. Наиме, ХДАЦ4 у мишићима стимулише друге протеине да доприносе одумирању мишића код СМА. Управо је начин на који бисмо искључили активност ХДАЦ4 јединствен у лечењу СМА и до сада није тестиран", објашњава професор Младеновић.

Пут до званичне регистрације иновативних лекова и одобравања за употребу код деце најмањег узраста мериће се годинама, јер ће обухватити четири фазе клиничких испитивања које пролази сваки лек, али они који буду одобрени за употребу код одојчади моћи ће да се аплицирају од најранијег узраста након дијагностиковања СМА јер биосинтеза ензима ХДАЦ4 започиње још у задњем триместру трудноће. Самим тим, чим се дијагностикује СМА, моћи ћемо да се смањи ниво ХДАЦ4 протеина у телу детета.

Најскупљи лек на свету од данас и у Србији: Мали Лав први примио "золгенсму"

Развој новог лека одојчади циљ је пројекта SMAIPROTACs, који финансира Фонд за науку Србије у оквиру програма Призма. Поред професора Младеновића у тиму су др Невена Томашевић, такође са Природно-математичког факултета Универзитета у Крагујевцу, надлежна за истраживања на нивоу епигенетских протеина, др Сања Матић са Института за информационе технологије Универзитета у Крагујевцу, експерт у области генотоксикологије и имунобиологије,  као и др Владимир Савић и његов тим са Фармацеутског факултета Универзитета у Београду, који чине др Милена Симић, др Гордана Тасић и др Предраг Јовановић, експерти у области органске синтезе који ће и синтетисати дизајниране лекове.